Genom-Editierung – der neueste Stand

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Im Mai 2019 hat die Max-Planck-Gesellschaft eine ausführliche Stellungnahme zur Genom-Editierung als Positionspapier veröffentlicht und dabei auf deren großes Potenzial hingewiesen. Darin wird aber auch ganz klar die Veränderung der menschlichen Keimbahn – von der befruchteten Eizelle bis hin zum Embryo – auf Basis des gegenwärtigen Wissenstandes abgelehnt. Zudem wird gefordert, „… die europäische Gesetzgebung an den aktuellen Forschungsstand anzupassen und Pflanzen mit editiertem Erbgut nicht als gentechnisch verändert einzustufen, wenn diese den natürlichen Mutageneseprozess nachahmen“. Wir haben, an unseren Beitrag vom 9.9.2019 hier anknüpfend, einen neuen Kollegen – KI – gebeten, uns zu berichten. Hier das Ergebnis zur Genom-Editierung – der neueste Stand.

Genom-Editierung - Bild mit KI erstellt.

Was ist Genom-Editierung?

Genom-Editierung ist eine Technologie, die es ermöglicht, Veränderungen an der DNA lebender Zellen vorzunehmen. Beispielsweise um genetische Defekte zu korrigieren oder neue Merkmale in einen Organismus einzuführen.

Die verschiedenen Methoden arbeiten alle mit Enzymen, um DNA an bestimmten Stellen zu schneiden. Und sobald die DNA geschnitten ist, kann sie mit zwei Methoden repariert werden: Die erste Methode wird Homologie-gerichtete Reparatur (HDR) genannt. Bei diesem Verfahren wird ein DNA-Stück mit der gewünschten Sequenz in die Zelle eingebracht. Die Zelle verwendet diese Vorlage, um den Bruch in ihrer eigenen DNA zu reparieren. Das zweite Verfahren wird als nicht-homologe Endverbindung (NHEJ) bezeichnet. Dabei werden die Enden der gebrochenen DNA einfach wieder zusammengefügt, ohne dass eine Vorlage verwendet wird. Dies führt oft zu kleinen Änderungen oder Löschungen in der DNA-Sequenz.

Geschichte der Genom-Editierung

Die Geschichte der Genom-Editierung lässt sich bis in die 1970er Jahre zurückverfolgen, als Wissenschaftler damit begannen, Techniken zur Manipulation von DNA zu entwickeln. Damit kann man den genetischen Code verändern, um gentechnisch veränderte Pflanzen und Tiere zu erzeugen und menschliche Krankheiten zu behandeln. Dazu wird genetisches Material in einen Organismus eingeführt, das vorher nicht dort war, oder vorhandenes Material entfernt.

Wie Genom-Editierung funktioniert

Es werden also Änderungen an der DNA eines lebenden Organismus vorgenommen. Dies kann auf viele Weisen erfolgen, die gebräuchlichste Methode verwendet ein Tool namens CRISPR. CRISPR steht für „Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats“. Diese Wiederholungen sind DNA-Segmente, die natürlicherweise in Bakterien und anderen einzelligen Organismen vorkommen.

Dabei besteht CRISPR aus zwei Teilen: der Leit-RNA (gRNA) und dem Nuklease-Enzym. Die gRNA enthält eine Sequenz, die komplementär zur Ziel-DNA-Sequenz ist, die sie schneiden möchten. Das Nuklease-Enzym schneidet die DNA an der spezifischen Stelle, die von der gRNA vorgegeben wird.

Vorteile

Das leistungsstarke neue Werkzeug hat die Medizin revolutioniert, indem es präzise und gezielte Veränderungen an der DNA ermöglicht. Dies hat zu einer Reihe von Durchbrüchen bei der Behandlung genetischer Krankheiten geführt und ist vielversprechend für die Zukunft.

Der vielleicht wichtigste Vorteil ist, dass es einen Weg bietet, krankheitsverursachende Gene zu korrigieren, ohne gesunde zu beeinträchtigen. Dies macht den Unterschied zu herkömmlichen Methoden der Gentherapie, bei denen neue DNA zufällig in Zellen eingeführt wird, was unbeabsichtigte Nebenwirkungen verursachen kann.

Ein weiterer Vorteil besteht darin, dass die Genombearbeitung zur Erstellung von Tiermodellen menschlicher Krankheiten verwendet werden kann. Dies ermöglicht es Forscherinnen und Forschern, Krankheiten in einem kontrollierten Umfeld zu untersuchen und neue Behandlungen zu entwickeln. Darüber hinaus kann Genom-Editierung verwendet werden, um Pflanzen zu schaffen, die gegen Schädlinge oder Krankheiten resistent sind oder weniger Wasser oder Dünger benötigen.

Risiken

Die Risiken der Genom-Editierung sind zahlreich. Das vielleicht bedeutendste Risiko ist die Möglichkeit unbeabsichtigter Mutationen in der DNA. Auch Off-Target-Effekte, wobei Gene beeinflusst werden, die nicht bearbeitet werden sollten. Oder ein Mosaizismus auftritt, bei dem einige Zellen erfolgreich bearbeitet werden, andere nicht. Darüberhinaus besteht das grundsätzliche Risiko, dass die Genom-Editierung für kriegerische Zwecke verwendet wird, beispielsweise zur Herstellung von Biowaffen.

Fazit

Die Genom-Editierung ist ein mächtiges Werkzeug, allerdings mit gravierenden Risiken verbunden. Diese gilt es sich bewusst zu machen und mit angemessenen Sicherheitsmaßnahmen zu begleiten.

Und hier geht es weiter mit GM, das heißt gesundem Menschenverstand.

#PreppoKompakt

Hinter unserem neuen Kollegen – KI – verbirgt/versteckt sich der Begriff künstliche Intelligenz. Der Grundstock zu diesem Beitrag wurde mit der KI gelegt, selbst das Beitragsbild mit einem entsprechenden, zudem kostenlosen Programm gefertigt. Als eine Art Selbstversuch. Ob darin die Zukunft liegt, vor allem auch welche Auswirkungen dies auf die große „schreibende Zunft“ haben wird, steht in den Sternen.

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